미국에서 희귀질환인 근위축성측삭경화증(ALS·루게릭병)에 대한 새 치료제가 식품의약국(FDA) 승인을 받았다.

3일 CBS와 NPR 등 미국 언론에 따르면, FDA는 지난달 29일(현지 시각) 성명을 통해 “ALS 환자 치료를 위해 아밀릭스 파마수티컬이 개발한 ‘렐리브리오’를 승인했다”고 밝혔다.

루게릭병은 운동을 담당하는 신경세포가 퇴행성 변화로 점차 소실되면서 근력 약화와 근육 위축이 나타나는 병이다. 언어장애, 사지 무력, 체중감소 등의 증세가 나타나다가 호흡기능까지 마비돼 사망에 이르는 질환이다. 발병 이후 2~5년가량 생존하는 것으로 알려져 있다. 정확한 발병 원인은 밝혀지지 않았다.

루게릭병에 대한 치료제는 없다. 진행 속도를 늦추는 릴루졸(Riluzole)과 에다라본(Edaravone) 두 가지 약만 있다. 릴루졸과 에다라본은 미국 FDA 승인을 받았다.

새 치료제인 렐리브리오의 승인은 2020년 9월 아밀릭스가 FDA에 렐리브리오에 대한 임상 2상 중간 결과를 제출한 지 2년 만이다. FDA는 신약이 통계학적으로 치료 효과가 상당하며, 임상시험의 목표 기준을 충족한 것으로 평가했다. 루게릭병 환자의 생존 기간을 연장하며, 안전상의 문제도 없다고 봤다.

아밀릭스는 렐리브리오가 루게릭병으로 파괴된 뇌와 척수의 신경세포를 보호해 병의 진행을 늦춘다고 밝혔다. 회사는 신약을 최대한 빨리 출시할 예정이지만, 가격은 아직 결정되지 않았다.

이 약의 개발에는 지난 2014년 세계적 열풍이 불었던 ‘아이스버킷 챌린지’가 도움이 됐다. 아이스버킷 챌린지를 진행했던 ALS협회는 “아이스버킷 챌린지를 통해 모금된 220만달러가 렐리브리오의 개발 및 시험에 사용됐다”고 밝혔다.

칼라넷 발라스 ALS 협회 회장은 “아이스버킷 챌린지를 통한 모금이 루게릭병과의 싸움에 속도를 붙였다”며 “유망한 치료법에 투자할 수 있도록 지원한 수백만명에게 감사를 표한다”고 했다.